Cellule Car-T per curare bambino di 3 anni, raro tumore al fegato in regressione

Una buona notizia e una nuova strada nella lotta ai tumori rari: la regressione completa di un epatoblastoma – il tumore epatico pediatrico più diffuso – in un bambino di 3 anni trattato con una nuova immunoterapia. Il piccolo paziente ha ricevuto due infusioni di cellule Car-T specifiche per il glicipicano-3 ed esprimenti congiuntamente interleuchina-15 e interleuchina-21. A raccontare il caso clinico – lo studio è stato pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’ – sono i medici del Texas Children’s, del Baylor College of Medicine e del Seattle Children’s. Il paziente è stato arruolato nello studio ‘Care’: una sperimentazione di fase 1 volta a valutare le cellule T con recettore antigenico chimerico specifico per la glicipina-3 (GPC3-CAR) e potenziate con interleuchina-15 e -21 (IL15 e IL21). “Il bambino presentava inizialmente un voluminoso tumore epatico primitivo con metastasi polmonari – ricostruiscono i medici del Texas Children’s sul proprio sito – Prima dell’arruolamento nello studio ‘Care’, il paziente era stato sottoposto a tre linee di chemioterapia e alla resezione completa del tumore epatico primitivo e di due metastasi polmonari. La malattia non rispondeva più alla chemioterapia e, al momento dell’arruolamento nello studio ‘Care’, era comparsa una nuova metastasi polmonare dopo l’intervento chirurgico“.

L’immunoterapia è stata sviluppata a partire dalle cellule del paziente stesso presso i laboratori certificati Gmp (Good Manufacturing Practices) del Center for Cell and Gene Therapy, utilizzando due vettori: uno codificante per il Car-T di seconda generazione diretto contro GPC3 e l’altro codificante per IL-15, IL-21 e il meccanismo di sicurezza basato sulla caspasi 9 inducibile…