A ridosso della Giornata mondiale dell’emofilia (17 aprile) arriva un’importante novità nella cura di questa patologia rara e cronica: in Italia è disponibile concizumab, un innovativo trattamento profilattico sottocutaneo giornaliero per le persone di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A o B con inibitori, annuncia Novo Nordisk. Concizumab – spiega l’azienda in una nota – è un anticorpo monoclonale sviluppato per bloccare una proteina presente nell’organismo, chiamata inibitore della via del fattore tissutale (Tfpi), che impedisce la coagulazione del sangue. Questa nuova molecola è indicata per la profilassi di routine degli episodi emorragici anche per chi soffre di emofilia con inibitori. Bloccando il Tfpi, concizumab ripristina la produzione di trombina, enzima che favorisce la coagulazione del sangue e aiuta a prevenire le emorragie, anche in assenza o in caso di carenza degli altri fattori di coagulazione. Quindi consente la formazione di coaguli di sangue anche in presenza di inibitori, portando così importanti vantaggi nella quotidianità e nella gestione della vita. Concizumab è ad oggi l’unica opzione terapeutica attualmente disponibile per l’emofilia B con inibitori indicata per i pazienti da 12 anni in su.
“L’introduzione di concizumab rappresenta una vera svolta terapeutica, poiché colma un profondo unmet need clinico, in particolare per i pazienti con emofilia B e inibitori – spiega Rita Carlotta Santoro, direttore della Struttura di Emofilia, emostasi e trombosi dell’azienda ospedaliera Pugliese-Ciaccio di Catanzaro e presidente Aice (Associazione italiana dei centri emofilia) – Fino ad oggi per questa categoria di pazienti una profilassi efficace era sostanzialmente impossibile, lasciandoli senza una protezione costante. Grazie alla somministrazione sottocutanea quotidiana, questo farmaco permette finalmente di mantenere livelli emostatici stabili indipendentemente…
Fonte www.adnkronos.com 2026-04-20 11:11:53
