Sma, in Italia il primo farmaco per la terapia a domicilio

Arriva in Italia il primo farmaco per la terapia domiciliare dei malati di atrofia muscolare spinale (Sma) nelle sue forme più diffuse, i tipi 1, 2 e 3. L’Aifa ha approvato l’immissione in commercio e la rimborsabilità di risdiplam, “soluzione innovativa studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo, sia per età sia per caratteristiche di patologia – sottolinea Roche annunciando il lancio del trattamento – che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati”. La somministrazione del medicinale, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale.

“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina Smn funzionale”, quella mancante nei pazienti Sma, che vanno incontro a degenerazione dei motoneuroni con atrofia muscolare e paralisi, “riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega Eugenio Mercuri, direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico universitario A. Gemelli Irccs, Università Cattolica Roma – L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia, sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish nei pazienti presintomatici”.

“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per la Sma di comprovata efficacia – conferma Riccardo Masson, dirigente medico Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione Irccs Istituto neurologico Carlo Besta di Milano – che costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la malattia. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la…