Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso un parere positivo riguardo alla concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di trofinetide per il trattamento dei sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett, in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 5 anni. Lo annuncia, in una nota, Acadia Pharmaceuticals, sottolineando che, se approvato dalla Commissione europea, trofinetide sarebbe il primo trattamento dei sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett nell’Unione europea (Ue). “L’opinione positiva del Chmp per trofinetide – commenta Catherine Owen Adams Ceo di Acadia – è un importante traguardo nella nostra missione di portare questa terapia innovativa alle persone che vivono con la sindrome di Rett in tutta Europa. Per troppo tempo, le famiglie che vivono con la sindrome di Rett non hanno avuto a disposizione alcuna terapia approvata specificamente per questa condizione devastante. Siamo determinati a fare la differenza nella vita dei pazienti, dei caregiver e di tutta la comunità Rett, dando risposte a bisogni medici significativi e ancora insoddisfatti e accogliamo con grande soddisfazione il risultato di questo processo di riesame”.
La raccomandazione del Chmp si basa principalmente sui risultati dello studio di fase 3 Lavender, che ha dimostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nelle caratteristiche principali della sindrome di Rett, misurati mediante il questionario sul comportamento della sindrome di Rett (Rsbq) e la scala dell’impressione clinica globale di miglioramento (Cgi-I). Questi risultati – riferisce la farmaceutica – indicano che il trattamento con trofinetide – un analogo sintetico del tripeptide N-terminale del fattore 1 di crescita insulino-simile – può agire su alcuni degli aspetti più gravosi della sindrome di Rett, che incidono…
Fonte www.adnkronos.com 2026-06-30 09:59:55
