“Grazie a ravulizumab la cura della sindrome compie un ulteriore passo in avanti. La terapia non solo modifica radicalmente la storia naturale della malattia, ma migliora sensibilmente la qualità di vita dei malati e dei loro famigliari”. Così Gaetano La Manna, professore associato di Nefrologia all’Università di Bologna, oggi a Milano, nel corso di un evento con la stampa organizzato da Alexion, AstraZeneca Rare Disease, commenta il rimborso di ravulizumab per il trattamento della sindrome emolitico-uremica (Seu) atipica che danneggia le pareti dei vasi sanguigni di reni e altri organi. “Oggi – spiega lo specialista – l’obiettivo primario del trattamento della sindrome consiste nello ‘spegnimento’ del sistema del complemento e, in particolare, della proteina C5. Per farlo, sino ad oggi si procedeva alla somministrazione di eculizumab, un anticorpo monoclonale umanizzato inibitore del complemento in grado di bloccare C5”, somministrato ogni 2 settimane. Ora l’intervallo tra una somministrazione e l’altra si allunga a 8.
La Seu atipica “è una malattia cornica con riacutizzazioni che colpisce 0,5 persone per milione di abitanti – illustra La Manna – Prima di queste terapie, portava in dialisi il 50% dei casi nella prima manifestazione clinica, e il 75% negli anni raggiungeva l’insufficienza renale terminale. Si manifesta improvvisamente in seguito a un evento scatenante (trigger) – infezione, intervento chirurgico, forme di infiammazione sistemica, parto, altre patologie come l’ipertensione – con un quadro clinico sfumato, con una caduta delle piastrine e un innalzamento di altre molecole tipiche dell’infiammazione acuta, che rendono difficile la diagnosi. In questo contesto si ha una improvvisa insufficienza renale a cui seguono alterazioni in altri organi con complicanze anche neurologiche e cardiache perché il sistema, fuori controllo, colpisce i piccoli vasi, determinando trombi e danni”.
“Ravulizumab cambia il percorso…
Fonte www.adnkronos.com 2023-05-16 15:07:01
