“Da 11 anni a questa parte c’è stata una svolta. Sia il farmaco precedente che questo anticorpo hanno cambiato le sorti di questa malattia. Sono papà di una bambina colpita a 5 mesi di vita da sindrome emolitico-uremica (Seu) atipica che danneggia le pareti dei vasi sanguigni di reni e altri organi. Finita in dialisi, abbiamo effettuato 2 trapianti, ma senza una terapia farmacologica la possibilità di condurre una vita normale, fuori dalla dialisi, erano ridotte al lumicino”. Lo ha detto Paolo Chiandotto, presidente associazione pazienti Progetto Alice, intervenendo oggi a Milano nel corso di un incontro con la stampa organizzato da Alexion, Astrazeneca rare disease in occasione del rimborso ottenuto dal ravulizumab per i pazienti con questa malattia rara.
“L’infusione di plasma o plasmaferesi che avveniva nel passato come terapia nella fase acuta – continua Chiandotto – aveva una percentuale di efficacia molto bassa. Mia figlia, e tantissime altre persone sono fuori della dialisi solo grazie a questi farmaci. Non c’è paragone tra stare in dialisi 3 volte alla settimana e fare una infusione ogni 2 settimane, ogni 4 e ora, con il nuovo farmaco, ogni 8 settimane. Recarsi meno all’ospedale – ricorda il presidente di Progetto Alice – vuol dire essere meno legati all’ospedale psicologicamente, meno costi per i tragitti a carico delle famiglie, soprattutto per chi è distante dal centro di riferimento, con un netto miglioramento della qualità della vita, ma anche per i vasi sanguigni per l’infusione, che sono meno sotto stress”.
Esistono due diverse tipologie di persone con Seu atipica. Quelle che sono tate colpite prima o dopo l’arrivo di questi farmaci. “Chi è stato colpito prima – ricorda Chiandotto – è finito in dialisi nella maggior parte dei casi, se non nella totalità, per l’inefficacia delle terapie e necessita di un importante sostegno psicologico. Le persone che invece vengono colpite adesso…
Fonte www.adnkronos.com 2023-05-16 15:07:30
