De Giorgi (Takeda), ‘50% farmaci in sviluppo avranno designazione orfani’

“Nelle malattie rare Takeda è protagonista, fortemente impegnata con un portfolio già importante a livello industriale, una pipeline e una direzione strategica di ricerca che verte fortemente su tali patologie. Basti pensare che il 50% delle molecole che abbiamo in sviluppo saranno con designazione di farmaco orfano e ancora di più in generale nelle malattie rare”. Così Andrea De Giorgi, responsabile della Business Unit Malattie rare di Takeda Italia, a margine della presentazione del report dell’Istituto AstraRicerche con le esperienze di ‘best practice’ di due regioni – Veneto e Toscana – illustrato oggi nell’ambito della seconda edizione di ‘Raro chi trova’, iniziativa promossa a Roma da Takeda Italia con il patrocinio di Società italiana di pediatria (Sip), Associazione italiana Anderson-Fabry (Aiaf), Associazione italiana Gaucher (Aig), Associazione italiana mucopolisaccaridosi (Aimps) e Cometa Asmme.

“Noi siamo impegnati nelle malattie di natura genetica – sottolinea De Giorgi – quindi le malattie da accumulo lisosomiale, nell’emofilia, negli studi di coagulazione, nelle neuroscienze, nella gastroenterologia e nell’oncologia, con un budget di investimento di circa 5 miliardi di dollari all’anno che è considerevole all’interno del settore industriale. Riteniamo che questa sia la nostra missione dal punto di vista della ricerca, però riteniamo anche, sulla base dell’esperienza, che la nostra proposta debba essere un lavoro più completo all’interno di percorsi strategici per i pazienti, un lavoro che parta dalla diagnosi e arrivi al post-diagnosi per un corretto follow-up della parte terapeutica. In Italia siamo nella direzione giusta, ma dobbiamo sempre più fare sistema con gli altri interlocutori: istituzioni, politica, società scientifiche, associazioni pazienti, per garantire una uniformità anche regionale all’approccio diagnostico e terapeutico”.

Sul report dell’Istituto AstraRicerche con le esperienze di ‘best…