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Farmaci, nuova terapia per emofilia A migliora vita pazienti e caregiver

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Può un farmaco che migliora la qualità di vita dei pazienti essere vantaggioso anche per il sistema sanitario? Nel caso di efmoroctocog alfa (Elocta*), il primo fattore VIII ricombinante a emivita prolungata per l’emofilia A, la risposta è sì secondo un recente studio pubblicato sull”Italian Journal of Public Health’ e condotto da Altems, l’Alta scuola di economia e management dei sistemi sanitari dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, realizzato con il contributo incondizionato di Sobi. I ricercatori hanno simulato quello che accadrebbe se l’uso di efmoroctocog alfa andasse progressivamente a sostituire la somministrazione delle alternative terapeutiche ad oggi disponibili, calcolando un risparmio di oltre 18 milioni di euro in 3 anni.

L’emofilia A è una patologia ereditaria causata dall’assenza o da bassi livelli di fattore VIII che ha un ruolo fondamentale nella coagulazione del sangue. Chi ne soffre va incontro a emorragie che possono manifestarsi in modo molto vario: da ecchimosi ed ematomi di dimensioni contenute a sanguinamenti articolari molto dolorosi e invalidanti (emartri), fino a emorragie importanti che possono mettere a rischio la vita. La terapia in profilassi con sostituti del fattore VIII è il ‘gold standard’ per i pazienti emofilici e consente, se assunta costantemente, di prevenire gli episodi emorragici, l’artropatia emofilica e preservare la normale funzione muscolo-scheletrica. Per i pazienti significa sottoporsi a infusioni ogni 1-2 giorni nei casi di prodotti a emivita standard, oppure ogni 3-5 giorni nel caso di efmoroctocog alfa, che ha un’emivita prolungata.

“Efmoroctocog alfa – afferma Raimondo De Cristofaro, ematologo Policlinico Universitario ‘Agostino Gemelli’, Università Cattolica Sacro Cuore – ha dimostrato di essere molto efficace nella prevenzione delle artropatie e degli emartri. Il fatto che rimanga in circolo per un tempo prolungato consente di programmare le infusioni con…



Fonte www.adnkronos.com 2022-03-09 15:22:16

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