Cambia la qualità di vita dei pazienti con beta-talassemia trasfusione dipendente, malattia genetica del sangue che causa una grave anemia e che colpisce oltre 5mila persone in Italia. La loro esistenza è condizionata dai frequenti accessi ai centri specialistici, ogni 2-3 settimane, per soddisfare il fabbisogno trasfusionale. La disponibilità di una nuova molecola, luspatercept, da dicembre 2021 rimborsata anche in Italia, può consentire oggi di allungare gli intervalli tra le varie sedute o di diminuire le unità di sangue da trasfondere. All’innovazione nella cura della beta-talassemia è dedicata oggi una conferenza stampa a Roma, promossa da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb.
Nello studio internazionale ‘Believe’, pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’ e che ha coinvolto 336 pazienti affetti da talassemia trasfusione dipendente, il 70% dei pazienti trattati con luspatercept ha ottenuto una riduzione del 33% del fabbisogno trasfusionale in un qualsiasi intervallo di tempo di 12 settimane. Sono proprio questi risultati che hanno condotto all’approvazione della molecola da parte dell’agenzia regolatoria europea a giugno 2020. Si stima, anche nella pratica clinica quotidiana, una riduzione di oltre il 30% del fabbisogno trasfusionale. Dati, questi, che si riflettono sulla qualità di vita dei pazienti con meno accessi ospedalieri, quindi più libertà e normalità. Inoltre, la nuova terapia, quando si dimostra efficace, consente di ridurre l’accumulo di ferro dovuto alle trasfusioni, che può danneggiare organi vitali come cuore, fegato e pancreas, e le possibili complicanze legate agli effetti collaterali dei farmaci ferrochelanti, assunti quotidianamente proprio per eliminare il ferro in eccesso.
“La trasfusione di sangue è la terapia d’elezione per i pazienti affetti dalle forme più gravi di beta-talassemia, malattia ematologica ereditaria, causata da un difetto di produzione…
Fonte www.adnkronos.com 2022-05-06 11:38:15
